Szakember: messze van, hogy Zente gyógyszere megfizethető legyen
A Cívishír olvasóinak bizonyára nem ismeretlen Zente története. Mi is beszámoltunk ugyanis a kisfiúról, aki Magyarországon elsőként részesült egy nagyon nehezen elérhető és roppant költséges génterápiás kezelésben. Ennek kapcsán tartott előadást Debrecenben Szöőr Árpád a Science Caféban. A Debreceni Egyetem Általános Orvostudományi Kar Biofizikai és Sejtbiológiai Intézet tanársegédje a génterápia jelenéről és jövőjéről mesélt.
[Beillesztett cikk: Jó hírek érkeztek Zentéről: már egyre ügyesebben mozog]
Mi is a gén?
– A génterápia lényege az, hogy tegyük jobbá vagy javítsuk ki, amit a természet megalkotott – mondta Szöőr Árpád, aki gondosan felvezetett előadásában a laikusok számára is érthetővé tette, hogyan is zajlik a folyamat. A szakember az emberi testet egy számítógéphez hasonlította, ami önmagában egy doboz, a helyes működéséhez szükség van egy vezérlőprogramra. A DNS-ben a gén ez az információs térkép, ami meghatározza, hogy a szervezetben milyen fehérjék termelődjenek. Ha a gén hibás, a megfelelő fehérje sem tudja ellátni élettani feladatát. Így betegség alakul ki. Vagyis a génterápia nem más, mint ennek a programnak a módosítása.
Hogyan programozunk sejtet?
De mégis miként lehetséges az emberi testbe juttatni a módisított génállományt? A választ a vírusok adják. Ezek a szervezetek képesek genetikai információt szállítani, és bejuttatni a sejtmagba. A test így felismer és megsemmisít egy daganatos sejtet. Ez az utódsejtekben is tovább öröklődik, tehát nemcsak időszakos kezelés, hanem tartós javulás várható.
– Ez nem science fiction, ez ma már valóság. Ezek a génkészítmények elérhetőek, receptre is felírhatóak, azonban roppant drágák. Körülbelül 140 millió forintba kerülnek, azonban a beteg gyerekek 80 százalékánál tartós gyógyulást eredményeztek. – hangsúlyozta Szöőr Árpád.
Mikor alkalmazható a génterápia?
Sikeresen alkalmazták a kezelést súlyosan immunhiányos gyermekeknél. Ahol a betegség teljes megszűnését tapasztalták mellékhatások nélkül. Szintén orvosolható egy ideg- és izomrendszert megbénító betegség. Ez állt fent Zente esetében is, akinek a felépüléséhez szükséges 700 millió forint sikeresen összegyűlt. A kisfiú így elindulhatott a gyógyulás útján. Remény van bizonyos típusú vakságok gyógyítására is. Roska Botond magyar kutató Svájcban kifejlesztett eljárását klinikailag ugyan még nem próbálták élő emberen, a tesztek azonban 2020-ban megkezdődhetnek.
Szintén közel állnak a tudósok a hemofília, azaz a vérzékenység gyógyításához is. Ennek a véralvadási zavart okozó betegségnek a kezelése azért is érdekes, mert hazánkban, a Semmelweiss Egyetemen fogják elsőként tesztelni. Így magyar betegek vehetnek részt először a kezelésben.
A végcél, hogy ezen készítmények az átlagember számára elérhető árúak legyenek, még messze van. Az viszont, hogy az ember képes győzedelmeskedni a végzetes betegségek felett, már nem remény csupán.
Hajnal László
